新药经研究后，其有效性和安全性的评价需要由试验加以确认。由于试验通常是根据研究的目的，通过足够数量的受试者(样本)来研究药物对疾病进程、预后等方面的作用，因此，试验设计必须应用统计学原理对试验相关的因素做出合理的、有效的安排，并最大限度地控制试验误差、提高试验质量以及对试验结果进行科学合理的分析，在保证试验结果科学、可信的同时，尽可能做到高效、快速、经济，保证药物试验科学、严谨和规范。
