一种去中心化试验设计方法介绍

一种去中心化试验的创新设计方法介绍-CHIEF-HF试验

引言

本文介绍了CHIEF-HF（Canagliflozin: Impact on Health Status, Quality of Life and Functional Status in Heart Failure）试验，这是一项由美国心脏协会资助的去中心化、以患者为中心的随机试验。试验旨在测试Canagliflozin对心力衰竭患者症状的改善效果，无论其射血分数或糖尿病状态如何。本文重点介绍了该试验的创新设计方法、去中心化试验的操作流程以及最终得到的结果。

创新设计方法

CHIEF-HF试验采用了一种去中心化的设计方法，旨在提高试验的效率和成本效益。以下是该试验的一些创新设计特点：

1. 无面对面访视：该试验完全通过移动技术进行，无需患者进行面对面的现场访视。这在COVID-19大流行期间尤为重要，减少了患者前往医院或诊所的风险。

2. 电子知情同意：患者通过一个专门的网站进行电子知情同意，简化了参与流程。

3. 直接药物配送：试验药物直接送到患者家中，进一步减少了患者的出行需求。

4. 移动应用数据收集：主要终点通过移动应用程序收集，患者可以通过应用完成问卷和报告症状。

5. Fitbit监测：每位参与者都配备了Fitbit Versa 2，用于监测日常步数和活动量。

去中心化试验的操作

CHIEF-HF试验的操作流程如下：

1. 参与者招募和筛选：潜在参与者通过美国各地的健康系统进行筛选，并使用中央机构审查委员会（IRB）进行审查。参与者必须年满18岁，且被诊断为心力衰竭。

2. 电子知情同意和基线评估：通过移动健康平台（mHP）进行电子知情同意，并完成基线KCCQ（Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire）评估。

3. 随机分组和药物配送：符合条件的参与者通过互动响应技术（IRT）系统进行随机分组，并触发药物的直接配送。

4. 数据收集和监测：通过移动应用程序和Fitbit进行数据收集，包括KCCQ评分、日常步数和楼层攀登数等。

5. 随访和数据分析：试验持续12周，之后进行6个月的观察期，收集参与者的长期数据。

结果

CHIEF-HF试验的主要结果如下：

1. 主要终点：试验的主要终点是KCCQ的总症状评分，评估Canagliflozin对心力衰竭症状（如呼吸急促、疲劳、端坐呼吸和水肿）的改善效果。

2. 次要终点：包括Fitbit记录的日常步数、KCCQ的其他评分（如身体限制、生活质量、临床总结和总体总结评分）。

3. 探索性分析：包括患者的全球变化评分、症状严重程度、医疗资源利用、每日楼层攀登数和临床事件（如首次心力衰竭住院或死亡）的时间。

结论

CHIEF-HF试验展示了一种创新的去中心化试验方法，通过移动技术和患者报告的结果，提高了试验的效率和成本效益。这种方法不仅在COVID-19大流行期间显示出其优势，还为未来更多经济实惠的试验提供了新的模式。尽管该试验在操作过程中可能面临一些挑战，但其设计和执行为试验的创新提供了宝贵的经验和见解。

参考文章：Circ Heart Fail. 2021;14:e007767. DOI: 10.1161/CIRCHEARTFAILURE.120.007767